O que é o status de medicamento órfão?
O status de medicamento órfão dá às empresas que pesquisam curas para doenças raras uma janela de redução de impostos de sete anos e o direito exclusivo de desenvolver uma cura para uma doença específica. O status de medicamento órfão pode ser concedido para medicamentos novos, já aprovados ou que já estão no mercado. No entanto, se o medicamento já foi aprovado, o patrocinador deve apresentar uma hipótese plausível de como o medicamento é clinicamente superior aos medicamentos anteriores ou não desenvolvidos.
Principais vantagens
- O status de medicamento órfão dá às empresas direitos exclusivos de marketing e desenvolvimento, juntamente com outros benefícios para recuperar os custos de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para tratar doenças raras.
- O Orphan Drug Act foi concebido para encorajar as empresas a desenvolver medicamentos para doenças raras.
- O FDA pode revogar o status de medicamento órfão.
- As empresas farmacêuticas, no entanto, preferem tratar doenças e condições menos caras do que as caras e raras.
Compreendendo o status de medicamento órfão
Em 1982, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA reconheceu a falta de incentivo para as empresas farmacêuticas desenvolverem curas para doenças raras. A partir dessa constatação, o Orphan Drug Act de 1983 nasceu. O plano era ter como alvo doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA
O Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) incentivou as empresas a exercerem os direitos previstos na Lei de Medicamentos Órfãos de 1983. O OOPD desenvolve e concede bolsas para empresas, biólogos, médicos e pesquisadores que desejam desenvolver produtos e medicamentos para tratar essas doenças raras . A lei se refere a esses grupos de pessoas como patrocinadores.
A Lei de Medicamentos Órfãos foi emendada em 1985 e 1990 para incluir outros produtos além de drogas, como produtos biológicos, dispositivos médicos e alimentos médicos (principalmente alimentos pré-natais).
Considerações Especiais
É bem sabido que as empresas farmacêuticas são empresas em primeiro lugar e depois os curandeiros. As empresas farmacêuticas desembolsam bilhões de dólares anualmente para P&D. Como exemplo, a Pfizer (PFE) obteve 53,647 bilhões em receitas em 2018. Os gastos com P&D foram de cerca de 8 bilhões no ano. Isso equivale a 14,9% da receita gasta exclusivamente em P&D.
O desenvolvimento de novos medicamentos também é um negócio arriscado se uma empresa não consegue obter uma patente. Também há forte concorrência de falsificações e genéricos ou medicamentos semelhantes. Muitas empresas vão onde é relativamente fácil ganhar dinheiro.
Vantagens e desvantagens do status de medicamento órfão
Além de direitos exclusivos e créditos fiscais para pesquisa, o FDA ajudará com assistência técnica para solicitações de medicamentos órfãos, possíveis reduções no período de espera para aprovação e descontos nas taxas de registro. O status também oferece um crédito fiscal de 50% sobre o custo dos testes clínicos.
O status de medicamento órfão não foi criado para que os patrocinadores recuperem todos os custos do desenvolvimento do medicamento, mas sim como uma redução de custos e um mecanismo de racionalização regulatória. O FDA pode revogar designações de medicamentos órfãos facilmente. Os motivos comuns incluem: quaisquer declarações falsas ou informações omitidas em seu pedido de designação, ou se o FDA acredita que a doença ou condição afetará mais de 200.000 pessoas no futuro.
O desenvolvimento de medicamentos para tratar o vasto número de doenças no mundo é um ramo de negócios que pode levar a grandes fortunas. No entanto, na indústria farmacêutica, as maiores fortunas costumam ser feitas com o desenvolvimento de medicamentos que se tornam o padrão para a cura de doenças comuns. Do ponto de vista do negócio, ter um grande mercado garante que uma empresa possa recuperar rapidamente o custo de desenvolvimento, percebendo o maior ganho possível.